【资讯】自主研发抗癌新药创多个第一

摘要: 最近,原本就常常满世界飞的鲁先平更忙了。就在南方日报记者造访的半小时前,他刚刚结束了芒果台和韩国电视台一部有关创新的纪录片拍摄。

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【简讯】6月,彩蝶签约深圳微芯生物,助力GMP质量文控管理的提升


最近,原本就常常满世界飞的鲁先平更忙了。就在南方日报记者造访的半小时前,他刚刚结束了芒果台和韩国电视台一部有关创新的纪录片拍摄。


自从自主研发的原创抗癌新药西达本胺(商品名:爱谱沙/epidaza)获批上市,这位深圳微芯生物科技有限责任公司(以下简称“微芯生物”)总裁,愈发成为新闻界的“宠儿”。连同15年前与他一起归国创业的留美科学家团队,也都屡屡曝光在镁光灯下。


其实这也难免。中国虽然是全球第一大制剂药和第二大原料药生产国,但是98%的产品却是仿制药。作为我国首个授权美国等发达国家专利使用,进行全球同步开发的原创新药,无疑将在中国医药创新历史上留下浓墨重彩的一笔。


而作为西达本胺的发明者,微芯生物也自然光环耀眼。如今,凭借自主构建的药物创新技术体系,这家国内研发小分子专利创新药物的标志性企业,已在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立了多个原创新药产品线,即将迎来业绩爆发的丰厚回报。


开中国原创新药授权发达国家使用先河


提到微芯生物,就不能不提西达本胺。


目前,同类药物全球仅有3家企业生产,其中两家在美国。与国际PTCL治疗新药相比,西达本胺具有明显的亚型治疗优势及患者生存长期受益。前期临床结果显示,服用西达本胺的患者临床获益率近50%,生存期明显延长。


而相比国外同类药物分别高达28万元和14万元的每月治疗费用,西达本胺的每月治疗费用为2.6万元,堪称价廉质优。


尽管我国是全球第一大制剂药和第二大原料药生产国,但98%的产品是仿制药,由中国创制并得到世界承认的新药只有寥寥数种。尤其在抗肿瘤药物方面,国产药品几乎全部是仿制药品,真正具有自主知识产权的创新药绝无仅有。


“在生物医药领域,拥有核心技术和专利发明非常重要。因为只有独立研发、获得核心的专利技术,我国医药企业才有希望摆脱一直 仿制 和单纯靠价格战来赢得市场份额的命运。”鲁先平说。


作为具有全新化学结构且获全球专利授权的原创新药,西达本胺创下了多个第一:全球首个治疗复发及难治性外周T细胞淋巴瘤的口服药物,全球第一个获批的选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂……


更为重要的是,西达本胺还成为全球首个授权美国等发达国家专利使用、全球同步开发的中国原创化学新药。2014年12月,西达本胺获国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准上市,而早在2006年,微芯生物就成功将正在研发中的西达本胺海外地区专利授权给美国HUYA Biosciences公司,获得了2800万美元的资金以及未来的销售分成。


中科院院士陈凯先表示,西达本胺的出现,让中国在这个领域实现与国际先进水平并跑和部分领跑。国家新药重大创制技术总师、中国工程院院士桑国卫则评价其“填补了我国外周T细胞瘤治疗药物的空白,为我国生物医药产业的转型升级起到积极的示范作用。”


短短十余年研发出多个原创新药


如果说只有一款创新药,或许还有运气的成分。但实际上,除了已经成功上市的西达本胺,微芯生物自主研发的创新成果还有很多。


如治疗Ⅱ型糖尿病的西格列他钠已经进入临床三期,治疗癌症实体瘤的西奥罗尼进入临床一期,西达本胺除了用于治疗淋巴癌之外,用于治疗非小细胞肺癌和乳腺癌的新适应症也都已进入三期临床。


在全球制药行业,一直有着“10年10亿美元”的说法——即研发一款原创新药,需要花费10年时间和10亿美元的投入,这期间还伴随着研发失败的高风险。而近些年,这个投入甚至水涨船高达到25亿美元的水平。


成立于2001年的微芯生物,凭什么在短短十余年间研发出如此多的原创新药?


“如果说手机行业是 工程驱动 ,那么医药行业就是 假设驱动 。”鲁先平解释说,一款新的化学药物,需要从上万个化合物中筛选出一个有用的分子结构,每一个可能的都需要通过反复实验。原创化学新药研发的高投入、高风险、长周期,大多来源于此。


西达本胺十多年的研发,同样经历了这个“大海捞针”的过程。但不同的是,在研发西达本胺的过程中,微芯生物自主构建了一套基于化学基因组学的集成式药物创新与早期评价技术体系,解决了原创药研发链条中风险最高的环节——判断全新分子先导化合物的潜在安全性及可能的临床有效性,以此决定是继续开发还是尽早放弃。


“我们15年前开始做的时候,技术水平可以排到全球前三。”鲁先平说,这个平台体系有效地整合了包括计算机辅助药物设计、药物及组合化学、高通量高内涵药物筛选、化学基因组学基因表达谱研究、生物信息学和化学信息学数据挖掘等多项现代技术,能有效加速小分子创新药物的研发历程、降低新药开发风险,是研发出具有临床差异化新药的重要技术。


凭借这一“独门秘笈”,微芯生物研发效率和成本控制优势明显。目前,微芯生物已申请73项化合物全球发明专利,其中45项已获授权;在国内外高水平学术刊物上发表论文30余篇;共承担了30多项国家、省市重大科技项目。


值得一提的是,主打小分子创新药物研发的微芯生物,甚至将这一研发技术平台应用到了中药领域。其参与的“中药安全性关键技术研究与应用”项目,荣获了2013年国家科学技术进步奖一等奖。


用海外所见所学推动中国医药行业创新“身为60后,我们赶上了好时代。”鲁先平感慨道,他和微芯其他几位创始人均是留美的科学家,作为改革开放初期的大学生,都曾深受国家的培养恩惠,也始终有一个共同想法:希望用个人所学去回报祖国和人民。


鲁先平1988年获得博士学位后远赴加州大学圣迭哥分校医学院做博士后研究员。当时恰逢美国生命科学技术大爆发,以基因泰克(Genentech)为代表的新兴生物制药公司也正迅速崛起。


“发表论文、成立公司、早期研究、IPO、后期开发、被收购,基因泰克的发展对我触动很大。”鲁先平回忆,基因泰克的成功,催生了一大批风险投资,这些风险投资又将一大批科学家从象牙塔拽进了工厂,形成了从实验室到市场的成熟创新模式。


在科研领域崭露头角后,风投带着资金鼓动他创业,将研究成果产品化。而这次创业经历,也推动鲁先平和其他几位创始人下定决心回国,将在美国所学的科学知识与见识的创业经验应用到祖国的大地上。


中国是制药大国,却不是制药强国。近5000家制药企业数量约为美国的5倍,却大多数都是靠生产仿制药低水平同质化竞争,无一进入全球药企排名前50强。


“我们国家有非常优秀的科学家,有巨大无比的市场,有很好的制药基础,为什么产业会处在生态链的最低端?是因为不具备将科学与商业、资本、市场、团队融合起来的能力。”鲁先平说。


怀着满腔报国心,鲁先平要在中国打造自己的“基因泰克”。从首轮5000万元的风险投资开始,微芯至今已完成4亿元的5轮融资,持续的研发投入近10亿元。如今,十多年付出也终于将迎来丰收。


随着西达本胺上市,微芯生物未来5年的销售额有望达到5亿元,如果其他药物也成功获批,则将带来至少20亿元的营收。


鲁先平透露,微芯在成都新建的研发中心和生产基地今年1月也已经开工,未来还将继续加大人才和资金的投入,继续培育核心优势,增强公司在创新和专利药物方面的国际竞争力。


微芯所开创的从“中国仿制”到“中国创制”的研发模式,也为更多有志创新的企业展现了新的可能。


微芯生物副董事长、总裁、首席科学家鲁先平:为创新企业营造公平市场环境“创新企业必须遵循市场规律,让市场自由选择。”微芯生物副董事长、总裁、首席科学家鲁先平说,“强者放在温室中都会退化,市场经济是大风大浪的,如果不能经受住大风大浪的打击,要么死掉要么转型。”


在鲁先平看来,当前政府拿出了许多资金直接对创新企业进行扶持,但要鼓励创新更重要的还是营造公平的市场环境、完善市场配置,让企业在竞争中优胜劣汰。虽然企业在发展的关键时刻很需要资金支持,但这种支持也应该首先要做到公平和透明。


鲁先平建议,对于生物医药领域,政府应在医保等政策上更公平地对待国内的创新企业,让敢于投入资金进行自主研发的创新企业能够得到市场的回报。例如西达本胺这样的产品国内没有同类产品,但今年4月才纳入深圳市地方补充医疗保险药品目录,全国医保则还进不去。


“我们的很多管理体制,是按照过去的传统产业特点搭建的,很难适应创新企业的发展要求。”鲁先平说,未来中国有待进一步完善资本市场,根据不同行业企业的特点制定不同的准入政策,给风投资金以较方便的退出渠道。“只有这样才能鼓励更多资金进入高风险但也有高回报的创新领域”。


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